Hoffnung für schwerkranke Kinder: EU lässt Zolgensma zu

Neue Hoffnung für alle Kinder mit der schrecklichen Diagnose „Spinale Muskelatrophie Typ 1“: Die EU hat Zolgensma jetzt endlich auch für Deutschland zugelassen. Damit gibt es das teuerste Medikament der Welt bei uns bald auf Rezept – für eine Zuzahlung von nur zehn Euro. Bisher war Zolgensma nur in Amerika zugelassen, eine Behandlung kostete unglaubliche 2,1 Millionen Dollar. Verzweifelte Eltern betroffener Kinder hatten deshalb immer wieder Spendenaufrufe gestartet.

Teuerstes Medikament der Welt: Behandlung kostet 2,1 Millionen Dollar

Immer wieder berühren Schicksale wie die des kleinen Michael unsere Herzen. Der Einjährige leidet an Spinaler Muskelatrophie Typ 1. Kinder mit dieser Diagnose sterben ohne die passende Behandlung häufig schon vor ihrem ersten Geburtstag. Die herkömmliche Behandlung hatte bei dem Kleinen nicht angeschlagen. Die letzte Hoffnung seiner Eltern war eine Behandlung in den USA – mit Zolgensma, einem Medikament der Firma Novartis. Schon eine einzige Spritze soll die Spinale Muskelatrophie aufhalten. Das Problem: die hohen Kosten. Denn da das Medikament bisher in Deutschland nicht zugelassen ist, mussten die Eltern betroffener Kinder das Geld für die Behandlung selbst aufbringen – bei 2,1 Millionen Dollar fast unmöglich.

Jetzt die gute Nachricht: In Deutschland gibt es Zolgensma bald schon auf Rezept

Denn nach den USA und Japan wird das Medikament bald auch bei uns zugelassen. Schon ab dem 1.7.2020 soll das Mittel bei uns verfügbar sein. Das bestätigte die Novartis-Tochtergesellschaft AveXis laut rtl.de. Das heißt, ab dann können zertifizierte Muskelzentren betroffene Kinder behandeln – und Ärzte können das Medikament verschreiben. Das bedeutet, dass die gesetzlichen Krankenkassen die Kosten der Behandlung übernehmen. Eltern müssen dann nur noch die gesetzliche Zuzahlung von maximal zehn Euro zahlen.

Eine einzige Spritze soll die Krankheit stoppen

Bisher lieben den Eltern betroffener Kinder in den meisten Fällen nur eine Behandlung mit Nusinersen.. Der Wirkstoff hilft aber leider nicht allen Patienten. Das soll bei Zolgensma anders sein: Laut Hersteller Novartis soll eine einzige Spritze den Verlauf der Spinalen Muskelatrophie stoppen, indem sie das defekte Gen, das für die Krankheit verantwortlich ist, durch eine gesunde Kopie ersetzt. Das heißt, das Medikament kann verhindern, dass die Kinder an der Krankheit sterben, und ihnen gleichzeitig deutlich mehr Lebensqualität verschaffen.

Etwa 1 von 10.000 Babys ist von Spinaler Muskelatrophie betroffen

Das bedeutet, dass bei uns in Deutschland jedes Jahr etwa 80 Kinder mit der schweren Erbkrankheit zur Welt kommen. Ein bestimmtes Gen ist bei ihnen defekt. Das führt dazu, dass ihre Muskeln immer schwächer werden. Nach und nach sterben immer mehr Nervenzellen ab. Die Kinder können nicht mehr sprechen, gehen, schlucken – und irgendwann nicht mehr atmen. Spinale Muskelatrophie Typ 1 ist die schwerste Form der Erbkrankheit. Ohne die passende Behandlung erleben die meisten Kinder mit dieser Diagnose ihren zweiten Geburtstag nicht.

Die Zulassung von Zolgensma auf dem deutschen Markt gibt ihnen und ihren Eltern endlich wieder Hoffnung!

Wiebke Tegtmeyer

Nordisch bei nature: Als echte Hamburger Deern ist und bleibt diese Stadt für mich die schönste der Welt. Hier lebe ich zusammen mit meinem Mann und unseren beiden Kindern. Ich liebe den Hafen, fotografiere gern, gehe gern zu Konzerten und zum Fußball. Bei Echte Mamas kann ich meine Leidenschaft für Social Media und Texte ausleben – und darüber freue ich mich sehr.

Alle Artikel

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht.